Porady

06.11.2016

Terapia genowa – czym jest i jej perspektywy


Źródło: Laboratoria.net, Autor: Magdalena Maniecka

Rozwój inżynierii genetycznej zaowocował powstaniem nowego nurtu w lecznictwie, polegającego na wprowadzaniu do organizmu obcych kwasów nukleinowych w celach terapeutycznych. Aktualnie terapia genowa nastawiona jest na dwa tematy: rekompensacja defektów genetycznych poprzez wprowadzenie właściwych sekwencji DNA oraz wyciszanie ekspresji tych genów, których produkty białkowe są szkodliwe dla organizmu.

Kategoria: General
Napisał: admin

Rozwój inżynierii genetycznej zaowocował powstaniem nowego nurtu w lecznictwie, polegającego na wprowadzaniu do organizmu obcych kwasów nukleinowych w celach terapeutycznych. Na przestrzeni ostatnich 20 lat trwały intensywne badania nad skutecznością metod i bezpieczeństwem ich stosowania. Aktualnie terapia genowa nastawiona jest na dwa tematy: rekompensacja defektów genetycznych poprzez wprowadzenie właściwych sekwencji DNA oraz wyciszanie ekspresji tych genów, których produkty białkowe są szkodliwe dla organizmu. Mimo mnogości dostępnych technik, zarówno niewirusowych, jak i wirusowych oraz nieustannego rozwoju metodologii zastosowanie tej terapii w praktyce jest znacznie trudniejsze niż początkowo przypuszczano. Obecnie terapia genowa ma charakter głównie eksperymentalny. Wyzwaniem dla naukowców jest uczynienie z niej metody skutecznej i w pełni bezpiecznej dla pacjentów.

U wszystkich organizmów żywych informacja genetyczna zawarta jest w kwasach nukleinowych, u większości z nich jest to DNA, czyli kwas deoksyrybonukleinowy. To specyficzne sekwencje zasad w DNA stanowią instrukcję do tworzenia białek, a zarazem determinują naszą przynależność do gatunku, wygląd i funkcjonowanie organizmu. Taką informację posiada każda komórka, co umożliwia organizmowi prawidłowe funkcjonowanie. Problem zaczyna się wtedy, gdy informacja zawarta w DNA zostanie zmieniona poprzez mutację. Może wtedy dojść do niepożądanych zmian w ilości lub strukturze białek, prowadzących do poważnych dysfunkcji organizmu. Już w latach 1902 – 1909 A. Garrod odkrył, iż defekty genetyczne powodujące utratę enzymu są przyczyną dziedzicznych chorób metabolicznych. Wiele lat później S. Cohen i H. Boyer opracowali podstawy inżynierii genetycznej, która umożliwiła narodzenie się nowego nurtu, pozwalającego na leczenie tego typu schorzeń już u samego ich podłoża, na poziomie sekwencji DNA [3].

Termin „terapia genowa” został wprowadzony przez Elizabeth i Wacława Szybalskich, naukowców, którzy w roku 1962 po raz pierwszy przeprowadzili transformację genetyczną komórek eukariotycznych. Dzięki zastosowaniu roztworu fosforanu wapnia udało im się wprowadzić fragmenty genomowego DNA do ludzkich komórek szpiku [9,10]. Natomiast pierwszy przykład zastosowania samej terapii genowej u człowieka miał miejsce we wczesnych latach 90-tych zeszłego stulecia w USA. Leczenie dotyczyło ciężkiego niedoboru odporności spowodowanego mutacją w genie deaminazy adenozynowej (ADA) i polegało na transferze prawidłowego genu ADA do limfocytów czteroletniej pacjentki. Od tej pory do roku 2004 przeprowadzono ponad 900 prób klinicznych terapii genowej na całym świecie, większość z nich w USA, Wielkiej Brytanii, Niemczech i Szwajcarii, do roku 2007 było ich już 1200, a w chwili obecnej prowadzonych jest 1714 prób klinicznych terapii genowej na całym świecie [17]. Mimo tak wielkiej ilości prób i doświadczeń terapia genowa nadal pozostaje eksperymentalną dziedziną medycyny. Większość strategii i metod transformacji komórek jest na etapie doświadczeń laboratoryjnych [7,13].


Szczepienie a przyjmowanie immuno-suplemntów

Mama 3-latka pyta, czy może mu podawać preparat a wzmocnienie odporności np. immunulinę, w sytuacji gdy synek właśnie otrzymał szczepienie przeciwko WZW-A (wirusowemu zapaleniu wątroby typu A)?

Odpowiedź: Wspomaganie naturalnej (wrodzonej) odporności organizmu ma znaczenie. To właśnie dobra naturalna odporność organizmu decyduje o skuteczności i bezpieczeństwie szczepień. Dlatego nie tylko można, ale warto podawać taki immuno-suplement jak immulina wszystkim osobom (również dzieciom) przed i w czasie szczepienia.



Dietetyk radzi

Dieta – układ odporności

Tak jak każda walcząca armia, nasz układ odporności najlepiej walczy z pełnym żołądkiem*. Zdrowi wojownicy układu odporności potrzebują dobrego i regularnego odżywiania. Od dawna wiadomo, że osoby żyjące w ubóstwie i będące niedożywione są bardziej narażone na choroby zakaźnie. Chociaż nie jest pewne, że wzrost odsetka chorób wynika bezpośrednio z niedożywienia układu odporności. Wciąż jest mało badań, które wiążą bezpośrednio efekt odżywienia na układ odporności człowieka.

Ustalono, że niedobór różnych składników odżywczych takich jak np, cynk, selen, żelazo, miedź, kwas foliowy, witamina A, witamina B6, witamina C, czy witamina E zaburza funkcję układu odporności. Gdy podejrzewamy, że nasza dieta nie dostarcza wszystkich potrzebnych składników żywieniowych, gdyż prawdopodobnie nie jest ona dostatecznie urozmaicona, to przyjmowanie tylko preparatów witaminowo-mineralnych może okazać się nie wystarczające. Co można zrobić? Nie pomoże tu przyjmowanie pojedynczych witamin czy składników odżywczych w mega dawkach, bo więcej nie koniecznie znaczy lepiej. Naukowcy poszukują różnych składników odżywczych pod katem wzmocnienia układu odporności. Grupę takich substancji stanowią rozmaite związki, na przykład takie jak wielkocząsteczkowe polisacharydy pochodzące z grzybów np. betaglukan lub/i lipo-polisacharydy pochodzące z sinic Spirulina platensis.


* „Armia maszeruje na swoim żołądku” - zwrot przypisywany Napoleonowi Bonaparte, w czasie oblężenia Tulonu 1793.

Budowa układu odporności

Jak działa odporność?

Niedobory odporności

Jak dbać o odporność?

Aktualności

Europejska Agencja Leków (EMA) dopuściła do stosowania terapię genową w leczeniu ciężkiego złożonego niedoboru odporności w wyniku niedoboru deaminazy adezynowej (ADA-SCID), będącego skutkiem mutacji genetycznej - informuje New Scientist. O terapii genowej, czym jest i o jej perspektywach, można przeczytać na portalu laboratoria.net

14.06.2017

Źródło: Medycyna Praktyczna, Autor: Dr n. med. Ewa Duszczyk, Polskie Towarzystwo Wakcynologii

26-letnia kobieta wybiera się na półroczną podróż w celach turystycznych do Azji Południowej. Jakie szczepienia zaproponować w celu zmniejszenia ryzyka zachorowania podczas podróży? Pacjentka poddana była szczepieniom w ramach obowiązkowych szczepień ochronnych.
06.11.2016

Źródło: Laboratoria.net, Autor: Magdalena Maniecka

Rozwój inżynierii genetycznej zaowocował powstaniem nowego nurtu w lecznictwie, polegającego na wprowadzaniu do organizmu obcych kwasów nukleinowych w celach terapeutycznych. Aktualnie terapia genowa nastawiona jest na dwa tematy: rekompensacja defektów genetycznych poprzez wprowadzenie właściwych sekwencji DNA oraz wyciszanie ekspresji tych genów, których produkty białkowe są szkodliwe dla organizmu.

26.09.2016

Źródło: Stanford Medicine, News Center

Streszczenie: Nanocząsteczki żelaza potrafią uaktywniać komórki układu odporności - tzw. tumor associated macrophages, tak aby  zaatakowały i niszczyły komórki raka, wg. tego badania przeprowadzonego na myszach. Nanocząsteczki, które są dostępne pod nazwą ferumoxytol jako suplement żelaza w iniekcji. Preparat ten został  zatwierdzony przez Food and Drug Administration do leczenia niedokrwistości z niedoboru żelaza.