Ekstrakt spiruliny w zakażeniu wirusem grypy H1N1

06.11.2016

Terapia genowa – czym jest i jej perspektywy


Źródło: Laboratoria.net, Autor: Magdalena Maniecka

Rozwój inżynierii genetycznej zaowocował powstaniem nowego nurtu w lecznictwie, polegającego na wprowadzaniu do organizmu obcych kwasów nukleinowych w celach terapeutycznych. Aktualnie terapia genowa nastawiona jest na dwa tematy: rekompensacja defektów genetycznych poprzez wprowadzenie właściwych sekwencji DNA oraz wyciszanie ekspresji tych genów, których produkty białkowe są szkodliwe dla organizmu.

Kategoria: General
Napisał: admin

Rozwój inżynierii genetycznej zaowocował powstaniem nowego nurtu w lecznictwie, polegającego na wprowadzaniu do organizmu obcych kwasów nukleinowych w celach terapeutycznych. Na przestrzeni ostatnich 20 lat trwały intensywne badania nad skutecznością metod i bezpieczeństwem ich stosowania. Aktualnie terapia genowa nastawiona jest na dwa tematy: rekompensacja defektów genetycznych poprzez wprowadzenie właściwych sekwencji DNA oraz wyciszanie ekspresji tych genów, których produkty białkowe są szkodliwe dla organizmu. Mimo mnogości dostępnych technik, zarówno niewirusowych, jak i wirusowych oraz nieustannego rozwoju metodologii zastosowanie tej terapii w praktyce jest znacznie trudniejsze niż początkowo przypuszczano. Obecnie terapia genowa ma charakter głównie eksperymentalny. Wyzwaniem dla naukowców jest uczynienie z niej metody skutecznej i w pełni bezpiecznej dla pacjentów.

U wszystkich organizmów żywych informacja genetyczna zawarta jest w kwasach nukleinowych, u większości z nich jest to DNA, czyli kwas deoksyrybonukleinowy. To specyficzne sekwencje zasad w DNA stanowią instrukcję do tworzenia białek, a zarazem determinują naszą przynależność do gatunku, wygląd i funkcjonowanie organizmu. Taką informację posiada każda komórka, co umożliwia organizmowi prawidłowe funkcjonowanie. Problem zaczyna się wtedy, gdy informacja zawarta w DNA zostanie zmieniona poprzez mutację. Może wtedy dojść do niepożądanych zmian w ilości lub strukturze białek, prowadzących do poważnych dysfunkcji organizmu. Już w latach 1902 – 1909 A. Garrod odkrył, iż defekty genetyczne powodujące utratę enzymu są przyczyną dziedzicznych chorób metabolicznych. Wiele lat później S. Cohen i H. Boyer opracowali podstawy inżynierii genetycznej, która umożliwiła narodzenie się nowego nurtu, pozwalającego na leczenie tego typu schorzeń już u samego ich podłoża, na poziomie sekwencji DNA [3].

Termin „terapia genowa” został wprowadzony przez Elizabeth i Wacława Szybalskich, naukowców, którzy w roku 1962 po raz pierwszy przeprowadzili transformację genetyczną komórek eukariotycznych. Dzięki zastosowaniu roztworu fosforanu wapnia udało im się wprowadzić fragmenty genomowego DNA do ludzkich komórek szpiku [9,10]. Natomiast pierwszy przykład zastosowania samej terapii genowej u człowieka miał miejsce we wczesnych latach 90-tych zeszłego stulecia w USA. Leczenie dotyczyło ciężkiego niedoboru odporności spowodowanego mutacją w genie deaminazy adenozynowej (ADA) i polegało na transferze prawidłowego genu ADA do limfocytów czteroletniej pacjentki. Od tej pory do roku 2004 przeprowadzono ponad 900 prób klinicznych terapii genowej na całym świecie, większość z nich w USA, Wielkiej Brytanii, Niemczech i Szwajcarii, do roku 2007 było ich już 1200, a w chwili obecnej prowadzonych jest 1714 prób klinicznych terapii genowej na całym świecie [17]. Mimo tak wielkiej ilości prób i doświadczeń terapia genowa nadal pozostaje eksperymentalną dziedziną medycyny. Większość strategii i metod transformacji komórek jest na etapie doświadczeń laboratoryjnych [7,13].

Budowa układu odporności

Jak działa odporność?

Niedobory odporności

Jak dbać o odporność?

Aktualności

Europejska Agencja Leków (EMA) dopuściła do stosowania terapię genową w leczeniu ciężkiego złożonego niedoboru odporności w wyniku niedoboru deaminazy adezynowej (ADA-SCID), będącego skutkiem mutacji genetycznej - informuje New Scientist. O terapii genowej, czym jest i o jej perspektywach, można przeczytać na portalu laboratoria.net

14.06.2017

Źródło: Medycyna Praktyczna, Autor: Dr n. med. Ewa Duszczyk, Polskie Towarzystwo Wakcynologii

26-letnia kobieta wybiera się na półroczną podróż w celach turystycznych do Azji Południowej. Jakie szczepienia zaproponować w celu zmniejszenia ryzyka zachorowania podczas podróży? Pacjentka poddana była szczepieniom w ramach obowiązkowych szczepień ochronnych.
06.11.2016

Źródło: Laboratoria.net, Autor: Magdalena Maniecka

Rozwój inżynierii genetycznej zaowocował powstaniem nowego nurtu w lecznictwie, polegającego na wprowadzaniu do organizmu obcych kwasów nukleinowych w celach terapeutycznych. Aktualnie terapia genowa nastawiona jest na dwa tematy: rekompensacja defektów genetycznych poprzez wprowadzenie właściwych sekwencji DNA oraz wyciszanie ekspresji tych genów, których produkty białkowe są szkodliwe dla organizmu.

26.09.2016

Źródło: Stanford Medicine, News Center

Streszczenie: Nanocząsteczki żelaza potrafią uaktywniać komórki układu odporności - tzw. tumor associated macrophages, tak aby  zaatakowały i niszczyły komórki raka, wg. tego badania przeprowadzonego na myszach. Nanocząsteczki, które są dostępne pod nazwą ferumoxytol jako suplement żelaza w iniekcji. Preparat ten został  zatwierdzony przez Food and Drug Administration do leczenia niedokrwistości z niedoboru żelaza.